永利游戏官网注册

新的囊性纤维化药物凸显了批准的困境

作者:疏氽    发布时间:2019-02-06 06:01:02    

作者:Peter Aldhous这是一个具有里程碑意义的时刻:在发现囊性纤维化基因22年后,一些患者即将接受一种名为Kalydeco的药物来治疗导致其肺部粘稠粘液的缺陷但批准这种药物会为各种药物治疗罕见遗传疾病铺平道路吗在此之前,监管机构可能不得不让患者承担许多人说他们乐于接受的风险如果唯一的障碍是科学的,那将是所有系统都去近年来,快速廉价的DNA测序已经改变了遗传学家发现导致疾病的突变的能力筛选数千种分子以获得有希望的生物效应的方法也加速了药物的发现 “我们正处于一种可以长期被认为难以治疗并且改变病程的疾病,”科罗拉多州奥罗拉Linda Crnic唐氏综合症研究所负责人Ed McCabe说快速筛查 - 加上来自囊性纤维化基金会的7500万美元 - 允许马萨诸塞州剑桥的Vertex公司开发Kalydeco和另外两种正在接受检测的药物虽然迄今为止Kalydeco仅被批准用于携带特定突变的囊性纤维化患者的4%,但这三种药物一起可以治疗超过90%的患有这种疾病的人在Kalydeco进入市场之前,美国食品和药物管理局不得不接受有限数量的患者意味着进行“III期”试验是不可行的药物通常超过1000,以测试有效性和安全性相反,美国食品和药物管理局允许Vertex开展几百项研究,并接受呼气强度作为有效性的“替代”指标 - 而不是等待确认患者寿命更长,生活质量更高加利福尼亚EveryLife罕见疾病基金会的Emil Kakkis说,其他药物可能无法采取这种方式如果其他疾病患者的结果显示它是改善的指标,FDA倾向于接受替代措施这些研究不适用于罕见疾病 EveryLife支持美国众议院正在考虑的Ultra法案,该法案将鼓励FDA接受其他证据 - 例如动物研究美国食品和药物管理局发言人Sandy Walsh表示,如果有充分证据证明某种药物是有效和安全的,该机构将采用“监管灵活性和科学判断”但这里有一个问题:如果出现任何问题,如果出现任何问题,如果没有其他选择的患者采取更大胆的方法,

 

Copyright © 网站地图